1、 1 基因工程技术在医药科学中的应用前景 摘要 基因工程，作为现代生物技术的核心技术，自 20世纪 70年代兴起之后，经过三十年左右的发展历程，取得了惊人的成绩，特别是 近年 来基因工程技术飞速发展给医药科学研究及生产实践领域带来了革命性的变化。本文详细描述了基因工程技术在医药卫生领域的应用前景，突出了该技术的优势之处 。 关键词 基因工程技术 医药 应用 目前世界许多国家将生物技术，信息技术和新材料技术作为三大重中之重技术，生物技术可以分为传统生物技术，工业生物发酵技术和现代生物技术。现代生物技术包括基因工程 、蛋白质工程、细胞工程、酶工程和发酵工程等五大工程技术。其中基因工程技术是现代生物
2、技术的核心技术。基因工程 (genetic engi neefing)是指在基因水平上，采用与工程设计十分类似的方法，按照人类的需要进行设计，然后按设计方案创建出具有某种新的性状的生物新品系，并能使之稳定地遗传给后代。根据这个定义，基因工程明显地既具有理学的特点，同时也具有工程学的特点。“基因” (gene)是一段可以编码具有某种生物学功能物质的核苷酸序列。基因组 (Genome)是指一个细胞或生物体所携带的全部遗传信息或整套基因。 人类基因组计划 (Human Genome Project， HGP)的目标是测试人类 23对染色体上碱基的排列顺序，它于 2000年 6月 26日正式启动，在世
3、界各国科学家的通力合作下，至 2003年 4月 14日顺利完成，这是基因工程技术史上的具有划时代意义的重大事件 【 1】 。随着该技术广泛渗透到医学、农业生产 等各个领域，了解基因工程技术的应用前景，对于推动社会和经济的发展具有非常重要意义。 1 基因工程技术 重组 DNA技术是现代分子生物学发展的一个重要领域，自 1973年 Cohen等人首次在体外将重组的 DNA分子形成无 性繁殖系以来，科学家们分离、分析及操作基因的能力在实验生物学领域几乎达到无所不能的地步。基因工程技术是一项极为复杂的高新生物技术，它利用现代遗传学与分子生物学的理论和方法，按照人类的需要，用 DNA重组技术对生物基因组
4、的结构或组成进行人为修饰或改造，从而改变生物的结构和功能，使之有效表达出人类所需要的蛋白质或对人类有益的生物性状 【 2-3】 。该技术的突出优势和特点首先是高效、经济，这是传统产业工 2 程所无法比拟的。它能按人类需要来设计和改造生物的结构和功能，生产出优良的动物、植物和微生物品种。在低投人的情况下，能够 高效生产出所需商品。 2 基因工程技术在医药卫生领域的应用 2.1 基因药物的开发 基因药物是指利用基因序列数据，经生物信息学分析、高通量基因表达、高通量功能筛选和体内外药效研究开发得到新药。这种新药开发模式直接从致病基因找出药靶，通过功能研究和药物筛选缩短了新药开发的时间，彻底改变了传统
5、药物研究开发的被动模式【 l】。自 1982年利用基因克隆 技术和基因重组生产的第一个基因工程药物重组人胰岛素在美国上市来 【 4】 ， 我国基因药物的开发也非常迅速，目前已有 2O种基因药物和疫苗投放市场，如干扰素、生长素、白细胞介素 、乙肝疫苗等； 100种以上的产品处于试验研究和 开发阶段 【 3】 。 分子生物学及基因克隆技术的出现彻底改变了传统药物的研究模式，利用 DNA重组技术生产有药用价值的蛋白质、多肽产品已经成为当今世界一项重大产业；利用基因工程技术生产有应用价值的药物是当今医药发展 个重要的方向，现在全球已经有几千家生物技术公司，其中多数都生产医药或医药研究所需的试剂；虽然基
6、因诊断和医药研究试剂的基因工程产品已经很多，但目前基因工程药物还只处在发展的早期，至今真正被卫生部门正式批准投放市场的基因工程肽或蛋白类治疗药物现在还不多，但正在开 发的基因工程治疗药物却有几百种，而且逐年迅速增加，可见其具有的巨大潜力。 2.2 基因疫苗的开发 基因工程疫苗如乙肝疫苗：乙型肝炎是常见的传染病，过去从病人血液中分离乙肝病毒的表面抗原作为疫苗，来源有限，价格昂贵，有潜在交叉感染的危险。现在克隆得病毒编码的 HBSAg用作疫苗。 1986年美国正式批准基因工程乙型肝炎疫苗投放市场以来，我国的科学工作者也克隆出在我国流行常见乙肝病毒亚型的 HBSAg基因，研制出适用于我国的乙肝基因工程疫苗，并已生产和使用。近期投放市场的还有甲型肝炎、巨 细胞病毒、流行性出血热、 状病毒、细菌性腹泻等基因工程疫苗。我军事医学科学院研制的仔畜基因工程疫苗，使仔畜免遭大肠杆菌腹泻之害，保护率达 90以上，为我国的肉食供应做出了巨大贡献 【 10】 。 2.3 改进药物生产工艺 利用基因工程技术改造传统的制药工业，例如用 DNA重组技术改造制药所需的菌种或创建的菌种，可以提高抗菌素、维生素、氨基酸等
